Ở Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm, con số này còn cao hơn rất nhiều nếu tính trên toàn thế giới. Các căn bệnh hiếm gây ra cho người bệnh rất nhiều thách thức, khó khăn bởi đó thường là bệnh mãn tính, nguy hiểm. Việc đối mặt với những căn bệnh hiếm gặp không chỉ là một thách thức lớn đối với hệ thống y tế mà còn là một gánh nặng về tinh thần và vật chất cho người bệnh và gia đình.