Loại thuốc đắt nhất thế giới

Sau khi được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) cấp phép lưu hành vào hôm 22/11, Hemgenix sẽ được CSL chào bán tại thị trường Mỹ. Ảnh: Reuters.

Sau khi được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp giấy phép lưu hành hôm 22/11, thuốc Hemgenix có mức giá niêm yết 3,5 triệu USD một liều. Đây là loại thuốc có giá bán cao nhất thế giới ở thời điểm hiện tại.

"Chúng tôi tự tin mức giá này sẽ giúp tiết kiệm chi phí chăm sóc cho hệ thống y tế và giảm gánh nặng kinh tế cho những bệnh nhân mắc bệnh rối loạn đông máu di truyền B", hãng dược phẩm Australia CSL nói trong một tuyên bố.

Theo Reuters, tuy mức giá bán dành cho loại thuốc được CSL đặt ra là 3,5 triệu USD, tùy theo từng trường hợp, người bệnh có thể không phải trả toàn bộ khoản tiền này.

Nhà phân tích của ngân hàng đầu tư Cowen Joseph Thome cho biết mức giá do CSL đặt ra cao hơn so với mức 1,9 triệu USD do ngân hàng này ước tính. Tuy nhiên, các cố vấn của Cowen tỏ ra lạc quan về những tác động tích cực mà loại thuốc có thể mang lại.

CSL Behring, một bộ phận của hãng dược phẩm CSL, sẽ bắt đầu quá trình chào bán loại thuốc Hemgenix tại Mỹ.

Hemgenix là loại thuốc sử dụng liệu pháp gene đầu tiên dành cho bệnh rối loạn đông máu di truyền B. Với việc chỉ cần sử dụng một lần, phương thuốc này cung cấp giải pháp dài hạn cho các bệnh nhân, thay vì phải tiêm thuốc thường xuyên như các phương pháp điều trị khác do các hãng dược phẩm như Biogen và Pfizer phát triển.

Với mỗi 40.000 người thì có một trường hợp bị mắc chứng rối loạn đông máu di truyền B, gây ra bởi một đột biến gene ảnh hưởng đến khả năng sản sinh yếu tố IX, có liên quan đến nhiễm sắc thể giới tính X trong cơ thể.

Với giá bán ở mức 3,5 triệu USD, loại thuốc Hemgenix do hãng dược phẩm CSL phát triển là loại thuốc đắt nhất trên thế giới. Ảnh: CSL Behring.

Liệu pháp điều trị gene Hemgenix do hãng dược phẩm CSL phát triển bao gồm một virus được thiết kế đặc biệt để mang theo một loại gene tới gan, giúp cơ thể sản sinh ra yếu tố IX.

Trước Hemgenix, vào tháng 8 và tháng 9, FDA cũng lần lượt cấp phép lưu hành cho 2 loại thuốc sử dụng liệu pháp gene là Zynteglo and Skysona do hãng công nghệ sinh học Bluebird phát triển. Trong khi Zynteglo có giá bán 2,8 triệu USD, Skysona có giá bán buôn ở mức 3 triệu USD.

An Bình