FDA phê duyệt loại thuốc giảm cholesterol mới

Tăng cholesterol LDL (lipoprotein mật độ thấp), thường được gọi là cholesterol "xấu", là một trong những yếu tố nguy cơ quan trọng dẫn đến xơ vữa động mạch, nhồi máu cơ tim và đột quỵ. Việc bổ sung thêm một thuốc hạ LDL-C dạng uống mở ra lựa chọn điều trị thuận tiện hơn cho nhiều người bệnh, đặc biệt là những người cần giảm LDL-C sâu hơn sau điều trị tiêu chuẩn.

1. Thuốc uống ức chế PCSK9 đầu tiên được FDA phê duyệt

FDA thông báo vừa phê duyệt lipfendra (enlicitide) như một liệu pháp bổ trợ cùng chế độ ăn và luyện tập nhằm giảm cholesterol LDL ở người trưởng thành bị tăng cholesterol máu, bao gồm cả người mắc tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (heterozygous familial hypercholesterolemia - HeFH).

Trước đây, các thuốc ức chế PCSK9 chỉ có dưới dạng tiêm. Lipfendra là thuốc đầu tiên thuộc nhóm này được bào chế dưới dạng viên uống dùng một lần mỗi ngày. Theo FDA, việc phê duyệt này đã cho thấy những tiến bộ trong điều trị bệnh tim mạch mạn tính, đồng thời mang đến thêm lựa chọn cho người bệnh cần kiểm soát cholesterol hiệu quả hơn.

Tiến sĩ Michael Davis, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết, bệnh tim mạch vẫn là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu tại Mỹ, trong khi cholesterol LDL cao là một trong những yếu tố nguy cơ có thể kiểm soát được. Việc có thêm thuốc điều trị giúp mở rộng khả năng tiếp cận cho người bệnh.

FDA phê duyệt thuốc trị mỡ máu mới dạng uống lipfendra.

2. PCSK9 là gì và thuốc hoạt động như thế nào?

PCSK9 là một protein tham gia điều hòa số lượng thụ thể LDL trên bề mặt tế bào gan. Thông thường, gan sử dụng các thụ thể LDL để thu giữ và loại bỏ cholesterol LDL khỏi máu. Tuy nhiên, protein PCSK9 làm tăng quá trình phân hủy các thụ thể này, khiến khả năng loại bỏ LDL-C giảm đi và cholesterol trong máu tăng cao. Lipfendra ức chế hoạt động của PCSK9, giúp bảo tồn nhiều thụ thể LDL hơn trên tế bào gan, từ đó tăng đào thải cholesterol LDL khỏi máu và làm giảm nồng độ LDL-C.

Trong khi statin (thuốc chủ yếu dùng trị tăng mỡ máu) làm giảm quá trình tổng hợp cholesterol tại gan, thì thuốc ức chế PCSK9 giúp tăng hiệu quả loại bỏ cholesterol khỏi tuần hoàn. Vì vậy, hai nhóm thuốc có thể được phối hợp để tăng hiệu quả điều trị ở những bệnh nhân chưa đạt mục tiêu LDL-C.

Theo FDA, hầu hết người tham gia nghiên cứu đều đang điều trị bằng statin, cho thấy lipfendra được sử dụng như liệu pháp bổ sung khi điều trị hiện tại chưa giúp đạt mục tiêu cholesterol.

3. Ai có thể được hưởng lợi từ thuốc mới?

Theo FDA, lipfendra không thay thế chế độ ăn uống lành mạnh, luyện tập thể lực hay các thuốc điều trị hiện có mà được chỉ định như liệu pháp bổ sung.

Những người có thể hưởng lợi gồm:

Người tăng cholesterol máu vẫn chưa đạt mục tiêu LDL-C dù đã thay đổi lối sống và dùng statin.
Người mắc tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH).
Một số bệnh nhân có nguy cơ tim mạch rất cao cần giảm LDL-C nhiều hơn theo chỉ định của bác sĩ.

Các chuyên gia tim mạch cũng nhận định thuốc uống có thể là lựa chọn thuận tiện hơn đối với những người không muốn hoặc gặp khó khăn khi sử dụng thuốc tiêm, trong khi vẫn tận dụng được lợi ích của nhóm thuốc ức chế PCSK9.

4. Kiểm soát cholesterol vẫn cần kết hợp thay đổi lối sống

Mặc dù có thêm lựa chọn điều trị mới, FDA nhấn mạnh việc kiểm soát cholesterol hiệu quả vẫn phải dựa trên nhiều biện pháp kết hợp.

Người bệnh cần duy trì chế độ ăn hạn chế chất béo bão hòa và chất béo chuyển hóa, tăng cường rau xanh, trái cây, ngũ cốc nguyên hạt; tập thể dục đều đặn; kiểm soát cân nặng; bỏ thuốc lá nếu đang hút và tuân thủ điều trị theo hướng dẫn của bác sĩ.