Đột phá mới trong điều trị bệnh Parkinson

Buổi hướng dẫn bệnh nhân Parkinson tập vận động tay ở Trung Quốc. Ảnh: China Daily

“Gieo hạt” vào não

Trong nhiều thập kỷ, giới khoa học thế giới tìm cách bù đắp số tế bào thần kinh tiết dopamine (chất dẫn truyền thần kinh và hormone quan trọng do não sản xuất) bị mất dần trong bệnh Parkinson. Thuốc chỉ bổ sung dopamine tạm thời, không thể đảo ngược sự thoái hóa, để rồi khi bệnh tiến triển, liều tăng kéo theo tác dụng phụ nặng nề và tình trạng “bật-tắt” khiến bệnh nhân đột ngột chuyển từ vận động tốt sang cứng đờ.

Theo South China Morning Post (SCMP), để giải quyết tình trạng này, nhóm chuyên gia do bác sĩ Shi Jiong dẫn dắt tại bệnh viện trực thuộc số 1 của Đại học Khoa học & Công nghệ Trung Quốc (USTC) chọn hướng tiếp cận đầy tham vọng: gieo “hạt giống” tế bào gốc ngay trong não để tái sinh mạng lưới thần kinh đã tổn thương. Nhóm sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng iPSC có khả năng biệt hóa thành tế bào thần kinh chuyên tiết dopamine. Khi được đưa vào vùng não thoái hóa, chúng có thể phát triển thành các nơ-ron mới, tái kết nối đường truyền tín hiệu vốn đã bị đứt đoạn.

Để “hạt giống” này “bén rễ” đúng nơi, nhóm USTC kết hợp phẫu thuật thần kinh định vị 3D với thuật toán trí tuệ nhân tạo (AI) tùy chỉnh cho phép robot lập bản đồ tối ưu vị trí cấy và đường tiếp cận an toàn nhất.

Điều này dựa trên hơn 3 thập kỷ nghiên cứu toàn cầu về iPSC kể từ khi các chuyên gia Shinya Yamanaka (Đại học Kyoto, Nhật Bản) và James Thomson (Đại học Wisconsin - Madison, Mỹ) lần đầu tạo ra tế bào iPSC từ tế bào người trưởng thành năm 2007. Nghiên cứu đăng trên các tạp chí khoa học danh tiếng Cell và Science lúc bấy giờ có sự tham gia của nhà sinh học Trung Quốc Yu Junying. Năm 2025, Yu Junying trở về Trung Quốc và thành lập Công ty Nuwacell, đơn vị tạo ra chế phẩm NCR201 được sử dụng trong thử nghiệm của nhóm USTC.

Nhờ chuỗi cải tiến công phu và hợp tác đa ngành, nhóm USTC đạt tỷ lệ biệt hóa tế bào gốc thành tế bào thần kinh hơn 80%, mức hiệu quả chưa từng xuất hiện trên thế giới, nơi các nhóm hàng đầu trước đó chỉ đạt khoảng 50%, mở hướng tiếp cận hoàn toàn khác trong điều trị Parkinson.

Quá trình phục hồi ngoạn mục

Theo The Economic Times, hiệu quả của liệu pháp này vượt xa những gì các mô hình nghiên cứu từng phác họa, bước ra khỏi những trang báo cáo hàn lâm để hiện lên rõ rệt trên chính cơ thể người bệnh. Theo USTC, 6 bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 từ giữa năm 2025 đều ghi nhận sự chuyển biến mạnh mẽ khi lượng dopamine trong não tăng mạnh và giữ ở mức ổn định, một kết quả hiếm đến mức gần như chưa từng xuất hiện trong lịch sử các nỗ lực điều trị Parkinson bằng tế bào gốc.

Trường hợp bệnh nhân họ Li (37 tuổi) nổi bật như dấu mốc cho thấy liệu pháp này có thể xoay chuyển số phận người bệnh đến mức nào. Khởi phát Parkinson từ năm 22 tuổi, cô Li trải qua 15 năm sống trong run rẩy, co cứng và những khoảnh khắc “đóng băng” bất chợt, những triệu chứng làm gián đoạn gần như mọi sinh hoạt và dần thu hẹp khả năng tự chủ trong cuộc sống. Song, chỉ 3 tháng sau khi được cấy iPSC tháng 6/2025, cơ thể gần như hồi phục hoàn toàn, vận động trở lại nhẹ nhàng như thể chưa từng có năm tháng bệnh tật đeo bám.

Theo thang điểm Parkinson, Li ghi nhận mức độ cải thiện ngoạn mục: từ 62 điểm (tàn tật nặng) giảm xuống 28 điểm chỉ sau hai tháng và đến đầu tháng 9/2025, con số này dừng ở 12 (gần tương đương người khỏe mạnh). Theo hình ảnh chụp não, các tế bào mới “định cư” và hoạt động mạnh, hình thành kết nối thần kinh rõ rệt, cho thấy cơ thể không chỉ thuyên giảm triệu chứng, mà đang tiến sát tới trạng thái phục hồi chức năng thần kinh thực sự.

Đáng chú ý, kỳ tích này không phải là hiện tượng đơn lẻ. Theo International Services Shanghai, đầu năm 2025, nhóm y khoa tại Thượng Hải báo cáo bệnh nhân mắc Parkinson suốt 14 năm phục hồi vận động nhờ công nghệ tương tự. Những kết quả nối tiếp nhau cho thấy làn sóng đổi mới trỗi dậy trong lĩnh vực tế bào gốc tại Trung Quốc, đưa nước này tiến nhanh đến vị thế dẫn dắt cuộc đua toàn cầu trong điều trị bệnh thoái hóa thần kinh.

Hơn 10 triệu người toàn cầu hiện sống chung với Parkinson, căn bệnh thoái hóa thần kinh tăng nhanh nhất và chỉ đứng sau Alzheimer về mức độ phổ biến. Nếu liệu trình có thể không chỉ xoa dịu triệu chứng mà còn tái kiến tạo mạng lưới thần kinh, thì cách con người đối mặt với Parkinson có thể thay đổi tận gốc.

Giới chuyên gia tin rằng iPSC không chỉ mang lại nguồn tế bào mới, mà còn mở đường cho chỉnh sửa gene và tạo ra các tế bào được “thiết kế” riêng cho từng căn bệnh. Khi xác định đúng mục tiêu, về lý thuyết, một loạt bệnh thoái hóa thần kinh trong tương lai có thể được đưa vào tầm kiểm soát.