Liệu pháp tế bào gốc đầu tiên điều trị dị tật nứt đốt sống
Một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới, bằng cách sử dụng miếng dán tế bào gốc, ba em bé đã được điều trị bệnh nứt đốt sống ngay từ trong bụng mẹ.
Dị tật bẩm sinh là quá trình cơ quan phát triển không bình thường trong tử cung. Một số dị tật bẩm sinh phổ biến hơn thường gặp ở các đơn vị chăm sóc đặc biệt dành cho trẻ sơ sinh bao gồm thoát vị hoành, chứng sa dạ dày, chứng teo thực quản, dị tật tim và tật nứt đốt sống...
Nứt đốt sống là một dị tật ống thần kinh với tỷ lệ mắc bệnh ước tính khoảng 1 trên 1.500 trẻ. Nứt đốt sống thường được chẩn đoán thông qua siêu âm, có thể dẫn đến yếu hoặc tê liệt các chi dưới, các vấn đề về nhận thức và rối loạn chức năng tiết niệu và ruột.
Mặc dù không có cách chữa trị, nhưng phẫu thuật sau sinh có thể cải thiện các triệu chứng trong một số trường hợp.
Nứt đốt sống có thể dẫn đến yếu hoặc tê liệt các chi dưới.
Các dấu hiệu của tật nứt đốt sống có thể xuất hiện rất sớm trong thai kỳ, nên cần can thiệp sớm khi thai nhi vẫn đang phát triển, sẽ mang lại hiệu quả điều trị cao hơn. Đó là mục tiêu của cuộc thử nghiệm Liệu pháp tế bào gốc được thực hiện tại Đại học California Davis Health.
Liệu pháp tế bào gốc có thể mang lại tiềm năng điều trị các bệnh hoặc tình trạng mà ít phương pháp điều trị tồn tại. Đôi khi được gọi là "tế bào chủ" của cơ thể, tế bào gốc là những tế bào phát triển thành máu, não, xương và tất cả các cơ quan của cơ thể. Chúng có tiềm năng sửa chữa, phục hồi, thay thế và tái tạo tế bào và có thể được sử dụng để điều trị nhiều tình trạng y tế và bệnh tật.
Trong thử nghiệm, các bệnh nhân được phẫu thuật vào giữa thai kỳ, trong đó một miếng dán có chứa tế bào gốc trung mô được dán cẩn thận vào vùng bị ảnh hưởng của cột sống của thai nhi trong tử cung. Các nghiên cứu trước đây trên động vật bị nứt đốt sống đã chỉ ra rằng kỹ thuật này có thể ngăn ngừa tình trạng tê liệt, giúp những con non này có thể đi lại mà không bị khuyết tật đáng kể.
Cho đến nay, đã có 3 đứa trẻ được sinh ra trong số 35 trường hợp được ghi danh vào cuộc thử nghiệm. Trẻ đầu tiên được điều trị vào tháng 7 năm 2021 khi thai được 25 tuần rưỡi và chào đời vào tháng 9 năm đó. Nếu không được điều trị, người ta dự đoán rằng đứa trẻ sinh ra sẽ bị liệt chân - tuy nhiên, người ta thấy cô bé có thể đá và ngọ nguậy các ngón chân ngay sau khi ra khỏi bụng mẹ.
Các nhà khoa học sẽ theo dõi những đứa trẻ cho đến khi chúng được 6 tuổi, và có một cột mốc cụ thể là khi chúng được 30 tháng tuổi để kiểm tra xem chúng đi lại và tập đi vệ sinh tốt như thế nào.
