Remdesivir trị COVID-19 có phải là 'thuốc mồ côi'?

Cơ chế kháng virus của remdesivir

Ta cần biết, siêu vi chỉ xâm nhiễm tế bào ký chủ của nó, gắn vào thụ thể đặc hiệu. SARS-CoV-2 có ái lực đặc biệt với thụ thể ACE2 (angiotensin-converting enzyme 2) có ở đường hô hấp, đặc biệt có ở các tế bào mô phổi. Việc đầu tiên sau khi gắn vào tế bào đích ở đường hô hấp, mô phổi là chúng nhân bản tạo ra SARS-CoV-2 mới càng nhiều càng tốt. Để nhân bản, chúng phải dùng đến “bộ máy” RNA- là cấu trúc di truyền của chúng- theo các giai đoạn: Gắn và xâm nhập tế bào bằng cách trút bỏ lớp vỏ và hòa nhập bộ gen RNA vào bên trong tế bào bị nhiễm. Dựa vào nguyên liệu của tế bào ký chủ, virus tổng hợp nguyên liệu để tạo RNA mới. Bên trong tế bào ký chủ, virus tìm cách nhân lên thành nhiều tế bào mới. Cuối cùng, các virus mới trưởng thành, được phóng thích khỏi tế bào bị nhiễm, để xâm nhập vào các tế bào khác của cơ thể.

Bộ gen của SARS-CoV-2 là RNA nên remdesivir là thuốc kháng virus RNA phổ rộng (bao gồm SARS-CoV, MERS-CoV là họ hàng của SARS-CoV-2), được phát triển bởi hãng Gilead Sciences và đang được thử nghiệm dùng điều trị SARS-CoV-2. Cơ chế kháng virus của chất này là kết hợp với chuỗi RNA mới sinh khi SARS-CoV-2 nhân lên trong tế bào ký chủ; dẫn đến sự kết thúc quá trình phát triển của virus trong tế bào ký chủ, virus sẽ chết đi.

Remdesivir có phải là “thuốc mồ côi”?

“Thuốc mồ côi”(Orphan drugs) là các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng, phác đồ điều trị vẫn chưa rõ ràng. Để nghiên cứu được các loại thuốc này, đòi hỏi trình độ khoa học cao, nghiên cứu kỹ lưỡng cũng như lượng “chất xám” đổ vào rất lớn.

Trước năm 1980, các công ty dược gần như bỏ qua thị trường “thuốc mồ côi”. Nguyên nhân đơn giản theo góc độ kinh doanh, tập trung vào những căn bệnh hi hữu với một nhóm nhỏ khách hàng không thể đem về nhiều lợi nhuận bằng các loại thuốc điều trị những căn bệnh phổ biến (như bệnh tim mạch, bệnh tiểu đường) có lượng bệnh nhân ổn định và các công ty bảo hiểm cũng sẵn sàng chi trả. Thân phận các “thuốc mồ côi” này hệt như như trẻ mồ côi, chẳng ai muốn nhận về bảo trợ.

Remdesivir làm rối loạn quá trình nhân lên của virus từ đó chặn đứng quá trình sinh sôi của virus trong tế bào ký chủ

Để giải quyết vấn đề này, năm 1983, Quốc hội Mỹ thông qua Đạo luật thuốc mồ côi, cho phép các công ty dược hưởng nhiều ưu đãi về thuế và có 7 năm độc quyền tiếp thị và kinh doanh (các thuốc thông thường chỉ được 3 đến 5 năm). Theo luật của Mỹ, những thuốc dùng điều trị cho số bệnh nhân dưới 200.000 người trong nước mỗi năm (hoặc 1/1.500 người) thì được xếp vào nhóm thuốc hiếm. Còn ở Nhật Bản, theo Nghị định Koseisho, nếu dưới 50.000 người trong nước cần tới một thuốc để điều trị mà thuốc đó thực sự hiệu nghiệm thì được coi là thuốc mồ côi và được Nhà nước hỗ trợ tài chính, giảm thuế, ưu tiên trong danh mục cung ứng và ưu ái độc quyền 10 năm. Một số nước tiên tiến khác cũng có các chính sách khác nhau về “thuốc mồ côi”.

Bệnh hiếm gặp là gì? Trước năm 1983, chỉ có vài thuốc được coi là thuốc bệnh hiếm gặp. Người mắc bệnh hiếm gặp coi như hết hi vọng chữa trị. Trên thế giới có tới hàng ngàn bệnh hiếm gặp. Những bệnh này có thể là: thiếu máu có hồng cầu hình liềm, xơ hóa tế bào, ung thư máu... Nhiều bệnh liên quan đến biến đổi gen. Có bệnh cực hiếm như thiếu ribose 5-phosphate isomerase, suốt 27 năm chỉ phát hiện 3 ca. Định nghĩa thế nào là bệnh hiếm không hề dễ. Có bệnh hiếm với vùng này mà không hiếm với vùng khác. Lại có những dạng ung thư thường gặp ở người lớn, nhưng nếu trẻ em mà mắc thì được coi là hiếm. Nhiều nước đã duyệt danh mục thuốc trị bệnh hiếm lên tới trên 200 loại.

Khi COVID-19 bùng phát, cả thế giới nhốn nháo tìm thuốc trị SARS-CoV-2, remdesivir đã trở thành một trong những ứng viên tiềm năng nhất. Nhưng trong lúc chờ đợi remdesivir được chấp thuận là một trong số những thuốc chính thức điều trị Covid-19, Hãng dược Gilead Sciences đệ đơn sẵn, xin FDA (Cục Quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ) cấp cho remdesivir một cái “orphan drug status”, tạm dịch là “danh phận thuốc mồ côi”. Theo đó, Gilead sẽ được độc quyền tiếp thị “một mình một chợ” thuốc này suốt 7 năm; và (về lý thuyết) muốn đẩy giá tới mức cũng được.

Virus corona

COVID-19 không phải là bệnh hiếm

Vào cuối tháng 3/2020, FDA đã cấp cho remdesivir của Gilead Sciences “danh phận thuốc mồ côi”. Vấn đề là hãng dược Gilead Sciences đã tranh thủ kẽ hở trong định nghĩa thế nào là bệnh hiếm, nộp đơn ngay khi con số người bệnh ở Mỹ được báo cáo chưa tới 200.000. Và FDA, không biết do máy móc hay “do gì đó”, đã ban cho remdesivir định danh “thuốc mồ côi”.

Ngay sau khi FDA cấp “danh phận thuốc mồ côi” cho remdesivir, 50 nhóm hoạt động xã hội cùng ký một bức thư gửi cho Daniel ODay, chủ tịch kiêm CEO của Gilead Sciences, yêu cầu hãng phải lập tức rút khỏi miếng ăn béo bở đã được FDA đặt tận miệng.

Theo họ, do Mỹ thiếu xét nghiệm rộng rãi nên số ca công bố chưa tới 200.000, trong khi thực tế ắt phải hơn nhiều, và hiện nay khi bài này được viết con số người bị bệnh Covid-19 ở Mỹ là gần 1,9 triệu người.

Dư luận cho rằng: “Gọi Covid-19 là gì cũng được, trừ bệnh hiếm. Gọi Covid-19 là bệnh hiếm khác nào giễu nhại vào mặt những người mắc bệnh, nhằm khai thác một kẽ hở của pháp luật, để kiếm lợi từ một đại dịch chết người”.

Ngay lập tức, Gilead vội vàng nộp đơn yêu cầu FDA hủy bỏ “danh phận thuốc mồ côi” cho remdesivir, từ bỏ mọi lợi ích đi kèm “danh phận” đó; đồng thời hứa tiếp tục khẩn trương nghiên cứu tác dụng chống Covid-19 của remdesivir.

Nếu remdesivir được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong phòng chống Covid-19, nó sẽ ra đời phục vụ cho con người, với danh phận sẽ không còn “mồ côi” như tên gọi.

- Ngày 20/05/2020 Bộ trưởng Y tế Mexico Jorge Alcoser, công bố kết quả thử nghiệm sử dụng thuốc kháng virus Remdesivir, điều trị cho 7 bệnh nhân COVID-19 thể nặng ở nước này và đem lại hiệu quả tích cực.
- Ông Alcoser cho biết, việc sử dụng thuốc Remdesivir giúp giảm thời gian điều trị của các bệnh nhân nhiễm COVID-19 từ 20 đến 25%. Tuy bước đầu mang lại kết quả tích cực, song ông khẳng định vẫn cần tiếp tục nghiên cứu trên các bệnh nhân thuộc nhóm nguy cơ cao, người già và các bệnh nhân mắc bệnh nền.
- Trong các nghiên cứu trước đó, thuốc Remdesivir đã cho thấy hiệu quả trong việc ức chế sự phát triển của virus corona gây một số bệnh tương tự như COVID-19, bao gồm Hội chứng suy hô hấp cấp tính nặng (SARS) và Hội chứng hô hấp Trung Đông (MERS).

PGS.TS. NGUYỄN HỮU ĐỨC