Startup nhận 114 triệu USD cho nghiên cứu trị tiểu đường bằng tế bào gốc

Một startup có tên là Semma Therapeutics vừa gọi vốn được 114 triệu đô la cho phương pháp sử dụng tế bào gốc để tạo ra các tế bào beta. Ở những người mắc bệnh tiểu đường type 1, các tế bào này không còn vì cơ thể đã phá hủy hết. Đây cũng chính là chìa khóa để điều chỉnh lượng đường trong máu bệnh nhân.

Tạo tế bào beta trực tiếp khi cơ thể cần

Nếu phương pháp này hiệu nghiệm, chúng ta sẽ có một phương pháp điều trị y học tái tạo tiềm năng. Công ty Semma Therapeutics được xây dựng vào năm 2014 và đang tiến hành nhiều nghiên cứu chuyên sâu để điều trị hiệu quả bệnh tiểu đường type 1.

Khoản tài trợ gần đây nhất của startup do Eight Roads Ventures và Cowen Healthcare Investments tài trợ. Trước đó, công ty đã nhận được đầu tư từ nhiều tổ chức như MPM Capital, F-Prime Capital Partners, ARCH Venture Partners, Novartis, Medtronic. Quỹ T1D của JDRF cũng từng “đổ tiền” vào dự án này.

114 triệu đô vừa được đầu tư gần đây, cộng với 49 triệu đô trước đó đã nâng tổng số tiền của công ty Semma lên 163 triệu USD. Công ty có kế hoạch sử dụng khoản tài trợ này để thử nghiệm phương pháp điều trị trên con người. Trước đây, nó đã được thí nghiệm thành công trên động vật.

Hiện tại có khoảng 30 triệu người Mỹ bị tiểu đường, trong đó có gần 1,25 triệu người mắc tiểu đường type 1. Tiểu đường type 1 là một bệnh tự miễn dịch - trong đó cơ thể bị nhầm lẫn khi giết chết các tế bào beta có chức năng tạo ra insulin trong tuyến tụy. Insulin là hormone giúp cơ thể hấp thụ và xử lý đường có trong thực phẩm.

Founder của startup Semma (Ảnh: Courtesy Semma Therapeutics)

Theo lý thuyết, việc điều trị bệnh tiểu đường type 1 rất đơn giản: Nếu chúng ta có cách để thay thế các tế bào beta trong cơ thể bệnh nhân thì cơ thể sẽ bắt đầu lại quá trình sản xuất insulin. Nhưng lúc nào nói cũng dễ hơn làm! Hiện tại để sống sót, những bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường type 1 phải cần tiêm insulin thường xuyên.

Gần một thế kỉ nay, insulin là loại thuốc được sử dụng để kiểm soát lượng đường trong máu, nhưng việc sử dụng nó rất phức tạp. Nó đòi hỏi lượng đường trong máu của bệnh nhân không được quá cao hay quá thấp. Để khiến mọi thứ trở nên đơn giản hơn, các công ty đã phát triển một thiết bị gọi là "tuyến tụy nhân tạo" nhằm cung cấp insulin và giữ lượng đường trong máu luôn ở trong tầm kiểm soát.

Nhưng startup Semma muốn làm nhiều hơn nữa, họ tìm cách thay thế các tế bào beta bị cơ thể phá hủy một cách nhầm lẫn. Bằng cách đó khi cơ thể cần, các tế bào beta có thể được tạo ra trực tiếp. Phương pháp này dựa trên công trình của Doug Melton tại Viện Tế bào gốc ở Trường Đại học Harvard - ông cũng là người đã sáng lập ra Semma. Động lực để Doug Melton nghiên cứu chính là vì cả hai đứa con của ông là Sam và Emma đều bị tiểu đường type 1. Ông cũng đã lấy tên của hai con để đặt cho công ty.

Liệu pháp tiềm năng?

Các tế bào beta được tạo ra từ những tế bào gốc của phôi thai và được đưa vào cơ thể những người bị tiểu đường type 1. Những tế bào được lấy ở giai đoạn phôi thai và tiếp xúc với một số yếu tố tăng trưởng. Các yếu tố này có chức năng biến thành tế bào gốc phôi thai thành những tế bào beta (các tế bào gốc phôi thai có thể tạo ra bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể, dù là các tế bào cơ hay lông).

Sau đó, những tế bào beta mới sẽ được đưa vào một thiết bị cấy ghép có kích thước như một miếng băng cấp cứu, nó sẽ được đặt dưới da của bệnh nhân. Vì ở trong môi trường này nên các tế bào sẽ không có sự tương tác với hệ thống miễn dịch và có khả năng sản xuất ra insulin để giúp cơ thể kiểm soát lượng đường trong máu.

Hiện tại, công việc của công ty Semma vẫn còn ở trong giai đoạn đầu nghiên cứu nên phải mất nhiều thời gian để phương pháp điều trị này được áp dụng rộng rãi. Ông Mark Fishman - Chủ tịch của Semma hy vọng rằng đây sẽ là một liệu pháp tiềm năng để chữa trị bệnh tiểu đường type 1.

Ông Todd Foley, giám đốc điều hành của MPM Capital, cho rằng nghiên cứu tế bào gốc không chỉ được sử dụng để chữa trị bệnh tiểu đường type 1, mà còn có thể áp dụng vào các lĩnh vực khác của y học tái tạo. Ông Foley nói: "Chúng tôi thấy tế bào gốc là một cơ hội để phát triển các liệu pháp tế bào”.

Những liệu pháp tế bào đã phát triển mạnh trong vài năm qua. Mới đây FDA cũng đã chấp thuận liệu pháp tế bào đầu tiên trong điều trị ung thư.

Viên Lâm (businessinsider)