Liệu pháp gen đầu tiên trị U lympho tế bào vỏ kháng trị hoặc tái phát

Tecartus là dịch thể đục truyền tĩnh mạch, chứa tế bào T tự thân, đã được biến đổi cấu trúc gen, nhắm vào (liên kết) với CD19 (CD19 biểu hiện trên các tế bào ung thư và các tế bào B bình thường). Sau khi liên kết với CD19, sẽ kích hoạt tế bào T, tăng sinh và thúc đẩy tiết ra các cytokine và chemokine gây viêm. Chuỗi hiện tượng này dẫn đến việc tiêu diệt tế bào biểu hiện CD19.

MCL là một dạng hiếm gặp của ung thư hạch không Hodgkin, loại ung thư thường xảy ra ở người trung niên hoặc người cao tuổi. Ở bệnh nhân mắc MCL, tế bào B, một loại tế bào bạch cầu giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng, biến thành tế bào ung thư bắt đầu hình thành khối u trong các hạch bạch huyết và nhanh chóng lan sang các khu vực khác của cơ thể.

Thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân trưởng thành bị MCL kháng trị hoặc tái phát, được theo dõi ít nhất sáu tháng cho thấy, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn sau khi điều trị với tecartus là 62%, với tỷ lệ đáp ứng khách quan là 87%.

Nhãn thuốc cần mang một cảnh báo đóng hộp về nguy cơ xảy ra hội chứng giải phóng cytokine (CRS) gây sốt cao và các triệu chứng giống cúm và gây độc cho thần kinh. Hội chứng này xảy ra khi các tế bào miễn dịch được kích hoạt và giải phóng một lượng lớn cytokine vào cơ thể. Cytokine là các protein nhỏ đóng vai trò là sứ giả của tế bào để giúp định hướng phản ứng miễn dịch của cơ thể. Tuy nhiên, nồng độ cytokine cao có thể gây tăng hoạt động viêm toàn cơ thể. Điều này có thể gây hại và can thiệp vào một số chức năng cơ thể. Trong trường hợp nghiêm trọng, CRS có thể gây suy tạng và thậm chí tử vong.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của tecartus bao gồm: Sốt, nhiễm trùng nghiêm trọng, hạ huyết áp, triệu chứng não, mệt mỏi, nhịp tim nhanh, rối loạn nhịp tim, nhiễm trùng không rõ mầm bệnh, ớn lạnh, thiếu oxy, run, nhức đầu, buồn nôn, phù, rối loạn chức năng vận động, táo bón, tiêu chảy, giảm cảm giác thèm ăn, khó thở, phát ban, mất ngủ, tràn dịch màng phổi và thất ngôn… Tác dụng phụ của điều trị thường xuất hiện trong vòng một đến hai tuần đầu sau khi điều trị, nhưng một số tác dụng phụ có thể xảy ra sau đó.

Để đánh giá thêm về sự an toàn lâu dài của tecartus, FDA cũng đang yêu cầu nhà sản xuất thực hiện một nghiên cứu quan sát sau tiếp thị liên quan đến các bệnh nhân được điều trị bằng tecartus.

Bích Ngọc

(Theo FDA 7/2020)