GS.TS Tạ Thành Văn: Các nhà khoa học Việt Nam từng sửa gen để chữa bệnh

Hôm 25/11, nhà nghiên cứu Hạ Kiến Khuê (Trung Quốc) tuyên bố dự án thử nghiệm của ông đã tạo ra cặp song sinh có ADN kháng nhiễm HIV đầu tiên trên thế giới. Việc điều chỉnh gen được thực hiện trên phôi thai trong quá trình thụ tinh nhân tạo cho các cặp đôi tình nguyện mà người chồng có H.

Ông Hạ nói kết quả thử nghiệm là đột phá trong nghiên cứu y học. Tuy nhiên, tuyên bố của ông vấp phải vô số chỉ trích từ cộng đồng khoa học trong và ngoài Trung Quốc. Những đồng nghiệp của ông không chỉ hoài nghi về tính xác thực của lời tuyên bố mà còn lên án nghiên cứu vi phạm các chuẩn mực đạo đức khoa học.

Trung Quốc đang nuôi tham vọng chiếm lĩnh vị thế dẫn đầu trong lĩnh vực nghiên cứu gen và nhân bản vô tính. Các nhà nghiên cứu tại nước này sẵn sàng tiếp cận những vấn đề nhạy cảm mà đồng nghiệp ở nhiều nước còn chần chừ không chạm đến.

Còn tại Việt Nam, các nhà khoa học cũng từng nghiên cứu, chỉnh sửa gen để chữa bệnh. GS.TS. Tạ Thành Văn- Hiệu trưởng Trường Đại học Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm Gen –Protein, Ủy viên Hội đồng đạo đức Trường Đại học Y Hà Nội cho biết: Công nghệ sửa gen không phải bây giờ mới có. Năm 2000, một nhóm nhà khoa học ở phòng thí nghiệm nơi tôi làm việc bên Mỹ cũng đã chỉnh sửa, cắt, nối các đoạn gen trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ Rybozyme, một công nghệ mới và khá đặc hiệu ngày đó. Năm 2006 nhóm nhà khoa học ở Trung tâm Gen-Protein của Trường Đại học Y Hà Nội đã từng phân lập được gen của bệnh ưa chảy máu (Hemophillia) và đưa vào hệ thống vector của virus nhằm tổng hợp yếu tố VIII tái tổ hợp và thử nghiệm liệu pháp điều trị gen cho bệnh này ở mô hình chuột thực nghiệm.

Nhưng sau đó do không có kinh phí nên phải dừng lại ở mức độ tổng hợp yếu tố VIII tái tổ hợp ở quy mô trên phòng thí nghiệm và chúng tôi không thể tiếp tục thử nghiệm liệu pháp điều trị gen.

Gần đây các nhà khoa học tìm ra phương pháp mới để chỉnh sửa gen, đặc hiệu hơn gọi là CRISPR và hy vọng có thể sửa gen để chữa bệnh lý của gen. Nhưng với những hiểu biết mà tôi có được, thì mặc dù đã đạt được nhiều tiến bộ song cho đến nay đó vẫn chỉ là giấc mơ, vì có rất nhiều trở ngại về mặt khoa học mà các nhà khoa học phải vượt qua.

Phương pháp CRISPR CAS9 về lý thuyết rất hay nhưng có nhiều khó khăn khi triển khai. Điều này hơn mười năm trước tôi đã viết trong một số bài tổng quan công bố ở trong nước. Liệu pháp điều trị gen thường ưu tiên nghiên cứu áp dụng đối với bệnh lý đơn gen còn đối với các bệnh lý đa gen thì việc áp dụng trở nên phức tạp gấp nhiều lần.

Vấn đề mấu chốt của phương pháp này là phải tìm được chính xác một gen lỗi trong cơ thể để thay thế. Mà, cơ thể người có khoảng 25 nghìn gen. Nếu nối các gen trong 1 tế bào lại với nhau thì chiều dài cộng lại sẽ khoảng 2m. Trong tế bào, các gen tồn tạo ở dạng cuộn, xoắn rất phức tạp, thì việc định vị được vị trí của một gen lỗi, rồi lại cắt được đúng đoạn gen hỏng, trong khi gen nằm trong nhân, nhân nằm trong tế bào và không nhìn thấy, là việc vô cùng khó, chứ chưa nói đến lại còn thay đúng đoạn đã cắt bằng đoạn gen lành tương ứng. Rồi khi cài phải làm sao gen đó hoạt động được và hòa hợp với những gen khác, tránh được hệ thống kiểm soát tinh vi của tế bào để không bị phát hiện, bất hoạt hay đào thảo qua các chu kỳ phân chia của tế bào là những trở ngại đặc biệt quan trọng đối với các nhà khoa học. Chỉ cần cắt nhầm gen hay thêm vào đoạn gen không đúng vị trí thì sẽ tạo ra đột biến và gây nên bệnh khác, rất nguy hiểm…

Vả lại, chỉnh sửa bệnh đơn gen đã khó, thì những bệnh liên quan đến hệ thống miễn dịch thường do tổ hợp của nhiều gen thì càng khó khăn khăn hơn. Vì thế tôi cho rằng công bố của nhóm nhà khoa học Trung Quốc cần phải xem xét lại.

GS.TS. Tạ Thành Văn- Hiệu trưởng Trường Đại học Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm Gen –Protein

Trước thông tin hai em bé được chỉnh sửa gen kháng HIV, GS.TS. Tạ Thành Văn bày tỏ: Là người làm khoa học, trước những sự kiện mới chúng tôi luôn bình tĩnh để suy xét và chỉ tin khi có những bằng chứng khoa học, tức là thông tin được đưa ra từ những công bố khoa học của các tạp chí khoa học có uy tín trên thế giới. Mà những bằng chứng này thì đến nay tôi chưa được tiếp cận. Tuy nhiên, theo logic của một người làm trong lĩnh vực này nhiều năm, tôi thấy có nhiều điều để hoài nghi…

Gần chục năm trước trên thế giới đã từng rộ lên thông tin một em bé nhân bản ra đời do một nhóm nhà khoa học thực hiện, nhưng đến giờ thì không có thông tin gì về trường hợp này. Sau khi cừu Dolly nhân bản ra đời ở Anh, một số nhà khoa học quyết định thử nghiệm trên người, nhưng đã gặp phải sự phản ứng dữ dội từ các nhà khoa học, nhà xã hội học và chính phủ nhiều nước. Chính phủ Mỹ quyết định ngân sách không được tài trợ cho thí nghiệm nhân bản trên người. Một số nhóm ở một số nước tuyên bố nhân bản thành công trên người nhưng đến nay vẫn chưa có một minh chứng cụ thể nào được đưa ra. Trường hợp này tôi thấy cũng tương tự. Họ nói sửa gen thành công, nhưng chưa đưa ra được các bằng chứng cũng như cơ sở khoa học rõ ràng. Với kinh nghiệm, hiểu biết của một người làm khoa học về gen nhiều năm, tôi cho rằng thông tin đó không phải là thật.

Hằng Thanh