Bệnh nhân đầu tiên của Việt Nam được điều trị nhược cơ bằng tế bào gốc

Bệnh nhược cơ là gì?

Bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mắc phải do cơ thể người bệnh có các tự kháng thể chống lại các thụ thể với Acetylcholin ở màng sau xi-náp thần kinh - cơ; làm cho các thụ thể này bị giảm sút cả về số lượng lẫn chất lượng, dẫn tới tình trạng giảm hoặc mất dẫn truyền thần kinh - cơ.

Từ đó làm cho cơ bị mất trương lực, không co được và gây ra tình trạng nhược cơ ở người bệnh. Người bệnh có thể bị tàn phế do tình trạng nhược cơ toàn thân và có thể tử vong do các cơn nhược cơ hô hấp kịch phát. Trước đây, chưa có biện pháp hữu hiệu điều trị bệnh này…

Chị Nguyễn Thị Vân Anh 40 tuổi (Hà Nội) được chẩn đoán nhược cơ từ năm 2006. Lúc đó, sau khi sinh con được 4 tháng, chị thấy cơ thể yếu dần. Thậm chí đi cầu thang cũng bị ngã và phải có người bế lên.

Tháng 3/2021, bệnh nhân nhập viện và được huy động tế bào gốc.

Theo PGS.TS. Nguyễn Thị Minh Phương - Viện trưởng Viện Ung thư, Bệnh viện TWQĐ 108: Đây là trường hợp bệnh nhân còn khá trẻ, được chẩn đoán nhược cơ từ năm 25 tuổi.

Sau khi sinh con được 4 tháng thì bệnh nhân mất hết tất cả các sức cơ, không vận động được. Bệnh nhân đã được phẫu thuật u tuyến ức năm 2009.

Tiếp theo bệnh nhân cũng đã trải qua rất nhiều phương pháp điều trị hiện tại có tại Việt Nam (điều trị bằng corticoid; thuốc ức chế miễn dịch; phương pháp lọc huyết tương).

Sau mỗi phương pháp điều trị đó các triệu chứng của bệnh nhân cải thiện, nhưng chỉ được thời gian ngắn. Rồi bệnh lại tái phát và ngày càng trầm trọng. Đến bây giờ, trước khi được ghép tế bào gốc, thì tình trạng bệnh nhân hoàn toàn phụ thuộc vào sự chăm sóc của gia đình.

Ứng dụng tế bào gốc điều trị bệnh nhược cơ cho bệnh nhân đầu tiên

Bệnh viện TWQĐ 108 đang thực hiện đề tài độc lập cấp Nhà nước “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống”.

Ngày 29.5.2021 bệnh nhân được điều trị điều kiện hóa chất liều cao.

PGS.TS.Mai Văn Viện - chủ nhiệm đề tài này cho hay: “Bệnh nhân Vân Anh là một trong số 40 bệnh nhân nhược cơ mà nhóm nghiên cứu đề tài sàng lọc và chọn để điều trị”.

Hiện nay, ghép tế bào gốc đã được ứng dụng điều trị cho một số bệnh như: xơ gan, khớp giả, đột quỵ và ung thư máu... Khi ghép, bệnh nhân được điều trị bằng những khối tế bào bạch cầu đơn nhân (bao gồm tế bào gốc và có lẫn các thành phần khác) được tách từ máu ngoại vi hoặc tủy xương.

Đối với nhược cơ là một bệnh tự miễn, đòi hỏi phải có khối tế bào gốc tinh khiết, không bao gồm các thành phần khác. Bởi nếu không tinh khiết thì dễ gây ra các phản ứng tự miễn sau ghép.

Nguyễn Thị Vân Anh là bệnh nhân đầu tiên được ghép tế bào gốc tự thân tinh khiết CD34. Đây là loại tế bào gốc được tách với độ tinh khiết cao, loại bỏ hoàn toàn các yếu tố tự miễn trong đó.

Sau ghép tế bào, bệnh nhân tập vận động theo hướng dẫn của điều dưỡng.

Về kỹ thuật này, các bác sĩ chia sẻ: Sau khi tế bào gốc được tách thì bệnh nhân được điều trị điều kiện diệt tủy bằng phác đồ hóa chất để chuyển tủy xương trở thành tổ chức hoang mạc.

Trên tổ chức tủy xương này các tế bào gốc đã bị diệt hoàn toàn. Do đó, khi chỉ truyền lại tế bào gốc tinh khiết CD34 sẽ là một thách thức cho các thầy thuốc cũng như bệnh nhân. Nhưng đó là điểm khác biệt, tinh tế trong điều trị bệnh nhân nhược cơ bằng tế bào gốc CD34 so với các loại bệnh khác.

Để thực hiện kỹ thuật, các bác sĩ dùng hóa chất kết hợp với yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt, để kích tế bào gốc từ tủy xương ra máu ngoại vi. Sau đó thu thập tế bào gốc bằng máy chuyên dụng.

Các tế bào gốc sau khi thu thập sẽ được xử lý qua máy CliniMACs để tách riêng tế bào CD34 ra khỏi khối tế bào gốc đơn nhân. Sau đó tế bào gốc được bảo quản ở tủ có nhiệt độ âm sâu (-196 độ).

Sau khi tế bào gốc đã tách ra, bệnh nhân được sử dụng phác đồ điều kiện với hóa chất liều cao diệt tủy. Cuối cùng các bác sĩ lấy tế bào gốc đã được bảo quản lạnh truyền lại cho bệnh nhân. Sau đó các tế bào gốc đó sẽ mọc ghép trên tủy xương của bệnh nhân và sinh ra hệ miễn dịch mới.

Tế bào gốc tinh khiết CD34 - tương lai cho bệnh nhược cơ

Kết quả sau hơn một năm chuẩn bị, 90 ngày thực hiện kỹ thuật. Những ngày căng thẳng cân não, theo dõi bệnh nhân sát sao, từ quá trình diệt tủy, đưa cơ thể bệnh nhân về trạng thái không có khả năng đáp ứng miễn dịch để sẵn sàng ghép, thực hiện ghép tế bào gốc CD34 và theo dõi quá trình mọc ghép hàng ngày, các bác sĩ phải đếm từng tế bào, lo lắng và hy vọng…

Bệnh nhân đã tự đi lại vững vàng, tự chủ sau ghép tế bào gốc

Kết quả là, từ khi sau khi được ghép tế bào gốc CD34, tình trạng nhược cơ của bệnh nhân Vân Anh được cải thiện rõ rệt từng ngày. Bệnh nhân cảm thấy sức cơ có những chuyển biến mới. Từ không nhấc được chân, đi liêu xiêu, giờ đã có thể tự nhấc chân và đi lại chắc chắn. Các cơ toàn thân được hồi phục hầu như hoàn toàn. Các thuốc để điều trị nhược cơ được giảm liều xuống thấp và dự kiến sẽ cắt hoàn toàn để hướng đến mục tiêu giúp cho bệnh nhân không còn phụ thuộc vào thuốc.

Bệnh nhân đã có thể tự leo cầu thang.

Bệnh nhân Vân Anh chia sẻ: “Hiện nay tôi thấy cơ thể của mình nhẹ nhàng thư thái, đi lại cũng dễ dàng hơn. Tôi rất mong muốn những bệnh nhân nhược cơ khác cũng được thực hiện phương pháp mới để có thể thay đổi cuộc sống”.

PGS.TS. Nguyễn Hoàng Ngọc - Phó Giám đốc Bệnh viện TWQĐ 108 cho biết: “Với thành công của ca bệnh đầu tiên được ra viện. Khi quy trình kỹ thuật này được ứng dụng trong lâm sàng, sẽ triển khai kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu tự thân cho bệnh nhân ở nhóm tự miễn như nhược cơ và lupus ban đỏ sẽ thành thường quy ở bệnh viện. Kỹ thuật này sẽ là cơ hội duy trì được chất lượng cuộc sống tốt cho những bệnh nhân không còn khả năng điều trị thông thường nữa”.

Đây cũng là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam ứng dụng thành công ghép tế bào gốc CD34 điều trị bệnh nhược cơ, mở ra hướng điều trị mới. Thể hiện trình độ chuyên môn của các bác sĩ Việt Nam đã và đang làm chủ các kỹ thuật chuyên sâu trong kỷ nguyên mới của y học thế giới - ứng dụng tế bào gốc để điều trị thành công nhiều bệnh nan y hiện nay.

Ban giám đốc bệnh viên và các bác sĩ chúc mừng bệnh nhân trước khi ra viện.

Sau 3 hơn tháng, thực hiện phương pháp ghép tế bào gốc

Ngày 17/3/2021: Huy động tế bào gốc

Ngày 26/3/2021: Tách tế bào gốc, xử lý và bảo quản trong nito lỏng ở nhiệt độ thấp (-196 độ)

Ngày 29/5/2021: Thực hiện điều trị điều kiện hóa chất liều cao.

Ngày 9/6/2021: Truyền tế bào gốc

Ngày 26/6/2021: Mọc ghép hoàn toàn.

Ngày 29/6/2021: Bệnh nhân được ra viện trong sự vui mừng của các thầy thuốc Bệnh viện TWQĐ 108 cũng như bệnh nhân và gia đình.

Thu Hà